儘管醫學進展日新月異,但全球仍有95%的罕見疾病(rare diseases)仍處於無藥可醫的狀態。為了照顧罕見疾病患者的需求,除了聚焦特定遺傳性罕見疾病開發藥物的生技公司,也有國際大型藥廠聚焦特定罕見疾病。「孤兒藥」指的是用來治療、預防或診斷罕見疾病的藥品。由於這些疾病影響的人口很少(每一種疾病可能只有幾千人或更少),因此市場回報有限,製藥公司通常缺乏開發動機。為了解決這個問題,政府透過「孤兒藥認定」(Orphan Drug Designation,ODD)給予開發這些藥物的誘因。
孤兒藥認定是由政府機關所提供的特殊法規制度,旨在鼓勵製藥公司研發治療罕見疾病的藥物。以美國為例,藥品...